干细胞疗法在逆转了老鼠的帕金森病后将展开人体试验
作者:中科西部细胞研究院账号
干细胞疗法在很多领域都显示出巨大的前景,但有一个应用让科学家特别兴奋,那就是帕金森病的下一代治疗 。 该领域的一个实验小组已经证明了将精心培养的干细胞植入老鼠体内后可以使该疾病的典型运动症状得到明显的恢复,现在他们正将目光投向即将到来的人体试验 。
帕金森病被认为是创新干细胞疗法的主要目标,因为该疾病可以追溯到大脑特定区域的一种特定类型的细胞退化 。 黑质的神经元是中脑的一个结构,负责产生帮助控制运动等活动的多巴胺 。
这些神经元的损失是导致帕金森病患者运动症状的原因,因此使用干细胞疗法来取代它们是一个非常有吸引力的想法,并且这个想法已经开始从动物试验迁移到人类 。 在2018年日本进行的一项世界首创的试验中,帕金森病患者将干细胞衍生的前体细胞植入他们的大脑,在那里它们发展成能产生多巴胺的神经元,据说一些受试者表现良好 。
类似的早期试验目前正在美国进行,科学家们正在努力确定使用诱导多能干细胞(iPS)来恢复帕金森病患者的正常运动的安全性和有效性 。 这些iPS细胞开始是收获的成人细胞,用重编程因子处理,进而使其恢复到胚胎状态 。 第二阶段则是让它们接触更多的生长因子,进而将它们变成产生多巴胺的神经元 。
亚利桑那州立大学的科学家们一直在试验这一过程并在一项概念验证研究中对他们设计的神经元在老鼠身上进行测试 。 他们的想法是优化生产这些细胞的方法、进行调整,然后看看哪个版本能最大程度地改善啮齿动物的帕金森症状,并最好能使该技术更接近于临床应用 。
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